Ultrageluid Philips helpt bij bezorgen van genen

Reading time: 3 minutes

Author:

Philips en Glygenix Therapeutics uit Connecticut starten een gezamenlijk onderzoek naar het gebruik van ultrageluid voor gentherapie, het ’repareren‘ van kapotte genen. De twee bedrijven willen met ultrageluidpulsen tijdelijk kleine gaatjes in de cellen maken, waardoor ze de juiste versie van een beschadigd gen naar binnen kunnen sluizen.

Rondom gentherapie heersten lange tijd hooggespannen verwachtingen, die tot nu toe nog echter niet het beloofde succes heeft gebracht. De technologie beoogt het genezen van erfelijke aandoeningen. Als iemand van zijn ouders een fout in zijn erfelijk materiaal meekrijgt, kan dat gevolgen hebben voor lichaamsfuncties. In zijn meest simpele vorm willen medici met gentherapie de juiste versie van het erfelijk materiaal in de cellen zetten, simpelweg naast de foute versie. Het probleem is echter om de juiste kopieën efficiënt in de beoogde cellen te krijgen.

Onderzoekers proberen meestal met virussen een bestaand systeem te ’hacken‘. Deze ziekmakers werken bij uitstek door hun eigen erfelijk materiaal in cellen te injecteren, waardoor de cel geherprogrammeerd wordt. Door de ziekmakende genen te vervangen met het gen dat gerepareerd moet worden, proberen ze het systeem naar hun hand te zetten.

De laatste jaren krijgt de medische wereld dit steeds beter in de vingers. Virussen brengen echter een aantal nadelen met zich mee, voornamelijk met het afweersysteem. Dat probeert ze uit de weg te ruimen, wat de effectiviteit vermindert. Ook zijn afweerreacties ongewenst.

Virussen zijn echter niet de enige methode. In het lab gebruiken onderzoekers routinematig elektrische spanning of ultrageluidgolven om cellen in een petrischaaltje lek te prikken. Daardoor kunnen ze extra erfelijk materiaal in de buurt opnemen. Dit is veel eenvoudiger dan eerst een virus aanpassen. Voor de ultrageluidmethode moet er eerst een vloeistof met microscopische gasbelletjes erin toegevoegd worden. Die belletjes klappen door de geluidsgolven in elkaar en prikken daarmee het celmembraan lek. Medici hopen dit principe ook toe te kunnen passen in medische behandelingen. Verschillende studies hebben al hoopgevende aanwijzingen opgeleverd dat dit zou kunnen werken.

De twee bedrijven starten nu tests voor het behandelen van de aandoening glycongeenstapelingsziekte type 1A, waar Glygenix in gespecialiseerd is. Patiënten met deze aandoening kunnen hun bloedsuiker slecht regelen door een erfelijke fout die resulteert in een misvormd leverenzym. De ziekte is niet te genezen en moet met een streng dieet in toom gehouden worden. Patiënten sterven vaak op jonge leeftijd. De aandoening is wel zeldzaam, slechts een op de 100 tot 200 duizend mensen wordt er mee geboren.

In de overeenkomst levert Glygenix levert de medicijnen en Philips de ultrageluidtechnologie. Het erfelijke materiaal wordt samen met de microbubbels ingespoten in de bloedbaan. Gerichte ultrageluidpulsen bij de lever zorgen ervoor dat het materiaal daar opgenomen wordt.

Het gaat om preklinisiche studies, die de haalbaarheid van een potentiële behandeling onderzoeken. Het is dus nog lang niet zeker dat het uiteindelijk ook zal leiden tot een therapie. De overeenkomst past echter wel in Philips‘ eerdere initiatieven om van diagnostiek naar behandeling op te schuiven. Op ultrageluidgebied werkte het eerder samen met medische bedrijven voor het gelocaliseerd afleveren van medicijnen, onder andere in het Europese Sonodrugs-project.